Terrific

februari 2020

Met gepaste trots en heel veel hoop voor de toekomst willen wij jullie graag op de hoogte brengen over de samenwerking tussen Stichting TAAI en het Erasmus MC en baanbrekend onderzoek dat binnenkort van start gaat. Het doel waar wij Stichting TAAI op 8 februari 2020 voor hebben opgericht en waar wij ons al die maanden met hart en ziel voor hebben ingezet, komt een stapje dichterbij.

Prof. dr. Joachim Aerts, Afdelingshoofd, hoogleraar Pulmonale Oncologie bij het Erasmus MC zet zich samen met zijn CF onderzoeksteam in om baanbrekend onderzoek te doen naar betere behandeling en uiteindelijk genezing van CF. Begin 2021 is het onderzoek TERRIFIC goedgekeurd door een onafhankelijke commissie en kon TAAI het Erasmus MC een subsidie verlenen van 450.000,- Euro voor 4 jaar.

Samenwerking Stichting Taai en Erasmus MC

De laatste ontwikkelingen op het gebied van nieuwe medicijnen voor CF zijn hoopvol. Om deze ontwikkelingen te versterken en te versnellen, hebben stichting TAAI en het Erasmus MC de handen ineen geslagen, en zijn zij een nauwe samenwerking aangegaan: TERRIFIC – TAAI-ERasmus Research Initiative to FIght CF. In dit onderzoeksteam werken de afdelingen longgeneeskunde en kinderlonggeneeskunde van het Erasmus MC nauw samen.

Bij taaislijmziekte ervaren patiënten diverse problemen en beperkingen, onder andere doordat de cellen van het slijmvlies in de longen en de darmen, zogenaamde epitheelcellen, zich anders gedragen dan bij gezonde mensen. Hierdoor ervaren patiënten bijvoorbeeld ernstige problemen met ademhalen, hebben zij vaak (long)ontstekingen, en ervaren zij diverse andere klachten. Ook is het zo dat bij onderzoek naar potentiële medicatie voor taaislijmziekte patiënten met zeldzame varianten van taaislijmziekte vaak niet worden meegenomen. Hierdoor komen nieuwe behandelingen, die hoogstwaarschijnlijk wel degelijk effectief kunnen zijn voor deze patiënten, voor hen niet beschikbaar. Het TERRIFIC team vindt dat hier verandering in moet komen. TERRIFIC werkt daarom aan de volgende twee speerpunten.

Nieuwe aanknopingspunten voor behandelingen

Bij taaislijmziekte is de balans tussen epitheelcellen en cellen van het afweersysteem verstoord. We willen de interactie tussen deze celtypen onderzoeken om tot aanknopingspunten voor nieuwe behandelingen. De fundamentele en pre-klinische onderzoeken die in dit project aan bod komen zijn essentieel om een gedetailleerder inzicht in het verloop van CF te krijgen. Waar de focus in veel ander onderzoek vaak puur op de werking van de epitheelcellen, de cellaag die de bekleding van longen en darmen vormt, ligt, nemen we in dit onderzoek ook het afweersysteem mee. Het is immers bekend dat er continu interactie plaatsvindt tussen epitheelcellen en afweercellen. Het is onze verwachting dat deze gecombineerde benadering leidt tot nieuwe inzichten in het verloop van CF en aanknopingspunten biedt voor nieuwe en/of verbeterde behandelingen.

Innovatieve meetmethoden om longschade te voorkomen

Een van de belangrijkste doelen bij de behandeling van patiënten met CF is het voorkomen van schade aan de longen. Als dergelijke schade eenmaal ontstaan is, kan deze niet meer worden hersteld. Er zijn aanwijzingen dat ookbij behandeling met zeer effectieve nieuwe medicatie er nog ontstekingen van de longen kunnen optreden. Het is dus van groot belang dat patiënten die starten met deze medicatie goed worden gevolgd, zodat we nog beter begrijpen hoe de ziekte bij patiënten met deze behandeling verloopt, en er tijdig kan worden bijgestuurd of ingegrepen, in het geval er toch ontstekingen optreden. Ook is het in het huidige tijdperk van belang om hierin ook naar methoden te kijken die eventueel op afstand toegepast kunnen worden, om het aantal ziekenhuis bezoeken te verminderen zonder aan kwaliteit van zorg in te leveren. Het unieke van dit nieuwe onderzoeksplan is dat we vooral gericht zijn op het implementeren van nieuwe innovatieve technieken in de kliniek. We zullen de meest veelbelovende technieken met elkaar vergelijken om zo te bepalen welke de beste informatie geeft. Dit is tot dusver nog niet onderzocht voor patiënten met CF. Ook gaan we technieken onderzoeken die de patiënt vanuit huis zelf kan uitvoeren, zoals het meten van de longfunctie en de thuis-versie van de e-nose, een apparaat wat uitgeblazen lucht analyseert op de aanwezigheid van aanwijzingen van ontstekingen.

Vervolgonderzoek

Het TERRIFIC team zal met deze onderzoeken in staat zijn om grote stappen te zetten in het enerzijds identificeren van aanknopingspunten voor nieuwe behandelingen en anderzijds beter en minder invasief volgen van patiënten. Dit zal naar verwachting uiteindelijk een levensverlengend effect hebben, maar we zijn er daarmee nog niet. Het identificeren van aanknopingspunten voor nieuwe behandelingen is een start van een zeer noodzakelijk onderzoek, waar we hopelijk vervolg aan kunnen geven door verdere samenwerking met stichting TAAI. Dit zal ons in staat stellen om de geïdentificeerde aanknopingspunten nader te onderzoeken en daadwerkelijke nieuwe behandelingen door te ontwikkelen door middel van daarvoor vereist laboratorium en vervolgens klinisch onderzoek.

Stichting TAAI en het onderzoeksteam van het ERASMUS MC hopen dat deze voortvarende, ambitieuze samenwerking anderen inspireert om ook in actie te komen voor patiënten met taaislijmziekte en hun dierbaren, zodat een toekomst waarin taaislijmziekte te genezen is hopelijk snel dichterbij komt.

Samen maken we het verschil, omdat CF te genezen moet zijn.

Wij houden jullie via onze nieuwsbrief op de hoogte over de voortgang en resultaten van TERRIFIC.